罕见病的可怕之处在于就算有钱也难买救命药

大家都听过罕见病，但不一定见识过罕见病。因为这种病在人群中出现的几率很低，也就很罕见。这类病是很可怕的，因为医疗技术的不够成熟，很多病无法找到病灶，自然无法对症下药，这也是有钱难买救命药的原因。

1、罕见病

罕见病是一类发病率极低的病种，这也造成了罕见病患者面临的窘境除了药物的缺乏、社会资源的缺失，还要作为边缘群体与疾病抗争。罕见病到底有多罕见？不同地区对罕见病的定义不一在台湾，患病率需要小于千分之0.1；在美国，患病率要小于千分之0.75；而北京医学会罕见病分会给出的界定是，患病率占总人口的千分之0.1~千分之0.65（由于缺乏流行病学数据，该定义在医学界仍有争议）。

大约80%的罕见病由遗传因素导致，其中约50%的罕见病患者会在儿童期发病。，罕见病大多是慢性病，伴随患者终身。据欧洲罕见病组织（EURORDIS），现在只有1%的罕见病能被有效治疗，许多治疗药物、手段又相当昂贵。由于疾病本身的特性和治疗上的困难，30%的患者在5岁前便离开人世。幸存者的生活则倍受疾病侵扰，生活质量显著低于普通人。

目前，还没有一项公开的全国罕见病流行病学调研结果，这主要还是源于基础数据几乎完全缺失。在2018国际药物信息大会暨第十届DIA年会上，丁洁教授提到，第一次针对罕见病的全国流行病学调研结果即将发表。该调研使用了国家医疗服务数据中心的数据，基于全国1300万住院患者的信息，将第一次向我们提供罕见病的粗略全景。