美国批准首款基因疗法药物：注射一次85万美元

美国费城的生物技术公司Spark Therapeutic推出了世界上第一种治疗失明的基因疗法，这种基因疗法的价格为85万美元。虽然它并未达到人们最初预测的100万美元的价格，但它仍然是世界上最昂贵的基因疗法之一。

该公司称，在听闻健康保险公司担心他们无法承担注射治疗的费用之后，公司决定将Luxturna的治疗费用降低。美国的药价飞涨，已经导致病患、国会、保险公司和医院对价格进行严格的审查。公司CEO Jeffrey Marrazzo在接受美联社的采访时称：“我们想要通过一个确保病患能够承担的价格，让价值与人们对支付能力的担忧达到一种平衡。”

Luxturna疗法所使用的药物仍然比全世界市场上几乎所有的药物都要更加昂贵，也超过了去年年初美国进行的两例基因治疗费用。Luxturna在上个月获得美国监管部门的许可，它是美国第一种遗传性疾病的基因疗法。它能够改善患有罕见失明疾病的患者视力，这种病症估计只影响了数千美国人。

Luxturna是一种注射剂，每只眼睛需要注射一只，它能够取代视网膜中的一种缺陷基因。视网膜位于眼睛后侧，它能够将光线转变成电信号从而形成图像。每一只眼睛的注射都将花费42.5万美元。基因疗法是医学的一种新兴领域，而且未来数年内可能将有数十种基因靶向药物问世。

从历史上看，制药商很少会解释他们改变药价的原因。但是部分公司已经开始提供更详细的原因，因为药物价格的抵制活动现在已经愈演愈烈。Spark公司声称，一个失明患者一生中的花费很容易超过100万美元，其中就包含了失去的收入和护工的支出。但也并非所有人都认同这一观点。

非营利组织——临床与经济评估研究所估计，这种药物或许能够让患者的视力维持10年左右的时间。但是据Spark公司称，即使不能终生有效，这种药物的药效也将持续很长时间，但是该公司只会对患者追踪大约4年时间。

目前，至少有一种基因疗法的价格已经跨越了100万美元的门槛。这种用于治疗罕见蛋白混乱的基因药物治疗开始于2012年，它的价格为120万美元。由于市场需求的缺乏，制造商uniQure去年年初已经停止销售这种药物。但这种药物从未得到美国政府部门的批准。